加州再生医学研究所(CIRM)理事会本周一致批准向加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员提供两笔总价值超过220万美元的赠款，他们研究了基于干细胞疗法的一种罕见的遗传性疾病，这种疾病会影响心脏和心脏。慢性进行性肺部疾病。

加州大学圣地亚哥分校健康中心的心脏病学家，医学教授，心脏移植和机械循环支持主任，加州大学圣地亚哥分校CIRM Alpha干细胞诊所的会员Eric Adler，MD，心脏病学家，医学教授，医学博士Eric Adler获得了第一笔近140万美元的资助。转基因造血干细胞用于治疗Danon病的进展性疾病，其特征是心肌减弱，用于运动和认知障碍的肌肉减弱。

在许多情况下，达农氏病是从父母那里遗传的，经常被误诊为心力衰竭。这种疾病涉及脂质体的功能障碍-几乎所有动物细胞中都含有细胞器，其中的细胞器含有用于分解多种生物分子的酶。无法治愈，就心脏而言，除非进行心脏移植，否则该病是致命的。

阿德勒是美国研究这种病的少数研究者之一。他的CIRM资助将支持进一步研究使用转基因造血干细胞(可产生其他血细胞)来治疗该疾病。

CIRM的第二笔赠款为865,282美元(建议在10月的董事会会议上再授予527,918美元)，赠予圣地亚哥拉迪儿童医院儿科肺病学家兼儿科呼吸医学科主任James Hagood医师，加州大学圣地亚哥分校医学院儿科学系呼吸内科，研究间充质干细胞细胞外囊泡(MSC-EV)作为肺纤维化治疗的用途。后者是一种肺部疾病，发生在肺部组织受损和疤痕形成时，使器官更难以正常工作。当前的疗法可以缓解症状，例如呼吸急促，干咳和疲劳，但是这种损害无法修复。

间充质干细胞可以分化为多种细胞类型，从骨骼和软骨到肌肉和脂肪。细胞外囊泡是源自细胞的膜结构，在细胞之间携带信息。它们在包括纤维化在内的许多肺部疾病的发生和发展中起关键作用。MSC-EV已经开始针对多种疾病进行临床试验。在这种情况下，研究人员希望更好地了解MSC-EV的功能以及如何对其进行修饰以最大程度地发挥其抗纤维化潜力。