基因疗法可将心脏功能提高多达25%
西奈山的研究人员报告说,在一项使用基因疗法逆转大型动物模型中充血性心力衰竭引起的心脏损害的试验中,心脏功能提高了25%。这是首次使用新型载体进行基因治疗以改善非缺血性心力衰竭的心功能的研究。
研究结果将在线发表在《美国心脏病学会杂志》上。
在心力衰竭时,心脏虚弱或受损将不再有效地抽血。据美国心脏协会称,这种潜在的致命疾病影响了近600万美国人,是发病率和死亡率的主要原因,尤其是在老年患者中。尽管付出了如此之高的代价,但是在任何一种治疗方法上都没有什么进展。基因治疗和细胞治疗等新型治疗方法有望补充或替代充血性心力衰竭的现有治疗方法。
该研究的资深作者,心血管研究主任医学博士罗杰·哈杰哈尔说:“西奈山在过去十年中一直在基因治疗方面开展了开创性工作,这项研究表明基因治疗现在已成为治疗充血性心力衰竭的可行选择。”中心以及西奈山伊坎医学院的亚瑟和珍妮特·罗斯医学教授。“迫切需要探索新的治疗途径和方法。”
该研究以两个独立实验为特色。第一个方法确立了将治疗性基因传递载体BNP116(使用灭活的病毒在三个月内)通过使用超声心动图术通过导管插入冠状动脉的48头无心力衰竭的猪中的安全性。第二个实验检查了该治疗对二尖瓣反流诱发的严重心力衰竭的13头猪的疗效。六头猪接受了该基因,七头猪接受了盐溶液。
研究人员确定该基因疗法是安全的,可将左心室和左心房的心力衰竭显着逆转,分别降低25%和20%。心力衰竭通常会导致心脏扩大,研究小组发现患病动物的心脏大小减少了10%。用盐水治疗的猪群的心力衰竭恶化。
研究小组计划从明年开始在一项人体试验中研究相同的基因疗法。该基因载体已获得美国食品药物管理局的批准用于临床治疗。