帕金森氏病通常始于小震颤。随着时间的流逝，症状会恶化。震颤会摇动，僵硬会束缚身体。患有神经退行性疾病晚期的人通常在协调，行走和保持平衡方面存在困难。目前尚无治愈该病的方法，可用的治疗方法只能解决症状。尚无疗法能够减缓疾病的进展。

现在，由托马斯·杰斐逊大学病理学，解剖学和细胞生物学系教授Jay Schneider博士领导的国际研究人员小组报告了新的信息，这些信息可能部分解释了名为GM1神经节苷脂的分子如何保护大脑免受主要特征侵害帕金森氏病。该发现进一步指出，GM1是直接影响导致该疾病的退化过程的首批潜在治疗方法之一。

Schneider博士一直在研究GM1在帕金森氏病中的治疗潜力近30年。他和他的同事在先前的研究中显示，在受帕金森氏症影响最大的大脑部分(黑质)中，帕金森氏症患者的GM1比健康患者少。其他研究人员跟随这项工作在细胞培养模型中表明GM1与称为α-突触核蛋白的蛋白质相互作用。在帕金森氏病中，α-突触核蛋白会形成团块，对黑质的脑细胞产生毒性并导致细胞死亡。Schneider博士说：“α-突触核蛋白聚集体的积累被认为是帕金森氏病的主要病理过程之一。”

在这项新工作中，施耐德博士及其同事表明，每天给过量生产α-突触核蛋白的动物服用GM1剂量会抑制该蛋白质的毒性作用。

“当我们观察这些动物的大脑时，不仅发现我们可以部分保护它们的多巴胺神经元免受α-突触核蛋白积聚的毒性影响，而且我们有证据表明，这些动物比动物具有更少和更少的α-突触核蛋白聚集体接受了盐水注射而不是GM1注射，”施耐德博士说。

研究小组于6月10日在《科学报告》杂志上宣布，除了保护脑细胞免于死亡外，该疗法还扭转了一些早期的运动症状。

研究人员怀疑，帕金森氏病患者大脑中较少的GM1可能促进α-突触核蛋白的聚集并增加其毒性。

“通过增加这些患者大脑中的GM1水平，我们有可能可以减缓这种病理过程和疾病进展，这是有意义的，这是我们先前在GM1帕金森病临床试验中发现的结果患者”，施耐德博士说。

该团队现在正在跟踪他们的结果，以了解GM1对α-突触核蛋白可能产生的其他影响。