伦敦癌症研究所的科学家与牛津大学的结构基因组学联盟(SGC)的研究小组合作，开发了一系列新化合物，这些化合物可以为针对儿童期毁灭性脑癌弥漫性桥脑神经胶质瘤的药物奠定基础，或DIPG。

这些化合物阻断了一种叫做ALK2的蛋白质，ICR的早期研究表明，该蛋白质在某些DIPG病例的发展中起着至关重要的作用，而DIPG目前无法治疗。

该系列化合物的抑制剂以两种不同的方式与ALK2结合-一种可以帮助药物有效靶向突变并治疗DIPG的灵活性。

该抑制剂的详细信息现在可在网上免费提供给研究人员。

DIPG患者的当前结果较差

弥漫性桥脑神经胶质瘤(DIPG)虽然很少见，但却是儿童中第二大最常见的脑癌。

DIPG肿瘤在控制呼吸和心跳等基本身体功能的大脑底部形成。由于它们的位置，它们无法通过手术移除，并且它们对化学疗法等治疗有抵抗力。

DIPG患者的预后很差，大多数被诊断出患有该病的儿童会在一年内死亡。

由克里斯·琼斯教授(Chris Jones)领导的ICR科学家进行了开创性研究，该研究将ALK2蛋白与DIPG相关联，该蛋白在一种名为“石人综合症”的疾病中也起作用。

现在可用于开发

的化合物这项新研究发表在《药物化学杂志》上，描述了抑制该蛋白质的新化合物的结构。

ICR研究人员使用药物发现技术来发现这一系列的ALK抑制剂。研究小组使用晶体学发现，有些化合物在某种程度上表现出一种翻转的，可替代的结合模式，这是不寻常的。尽管改变了它们与ALK2结合的方向，但它们仍然阻断了蛋白质的活性。

在从DIPG患者身上提取的细胞中，他们发现一种抑制剂降低了ALK2细胞标志物的活性。

这些化合物现在可供研究人员通过M4K制药公司进一步开发，M4K制药公司是致力于研究DIPG等罕见疾病的新疗法的开放研究人员联盟。