一项临床试验证明，31例复发性胶质母细胞瘤(一种顽固性脑癌)患者的两步基因疗法治疗是安全有效的，可能克服阻碍全身使用白细胞介素12(IL)的主要障碍。

基于-12)的治疗方案。该疗法促进了免疫细胞向肿瘤的浸润，并显示出令人鼓舞的初步益处，表明它有望作为这种通常致命疾病患者的治疗方法。胶质母细胞瘤有几种批准的治疗方法，但目前还没有治愈方案。研究发现白细胞介素12(IL-12) - 一种抗肿瘤分子 - 对癌症有益，但由于其不利的安全性，IL-12不能全身给药。

寻找急需的治疗方案，E。Antonio Chiocca及其同事开发了一种方法，利用IL-12的抗癌益处，同时限制其毒性。他们的两步法(在手术切除肿瘤后进行)包括向肿瘤部位注射一种病毒载体，该载体递送IL-12基因，然后口服一种名为veledimex的候选药物，触发IL-12的产生。

在多中心1期试验中，该方案提高了31例复发性胶质母细胞瘤患者脑内IL-12的产生，同时限制了进入体循环的IL-12的量。尽管一些患者表现出严重的副作用，但在停止治疗后很容易逆转，而在接受较低剂量的veledimex的患者中则较轻。抗肿瘤免疫细胞在治疗后更有效地穿透肿瘤，科学家们看到了这种疗法可能提高了整体生存率的迹象。

在整个IL-12治疗期间接受限制剂量的皮质类固醇地塞米松的患者显示出更大的生存益处，暗示限制使用皮质类固醇可以最大化IL-12治疗和类似免疫疗法的益处。