几十年来，医疗保健行业，政府和社会已经习惯了如何治疗疾病的模式。科学家实现了医学上的突破，生物制药行业开发了一种药物，医生诊断出患者，患者接受了可持续数年或一生的治疗过程。在过去的一个世纪里，这种模式在全球范围内显着改善了健康状然而，我们通常无法治愈毁灭性疾病。

今天，随着高效和潜在治愈性细胞和基因疗法的出现，我们正在进入医学的新时代。细胞和基因疗法是现代医学最新进展之一。我们现在掌握的药物可以逆转先天性失明，可能治愈一些癌症，并使儿童免于遗传神经系统疾病的某些死亡。这些药物不仅改善了生命，还在拯救它们，而我们正处于医学细胞和基因治疗革命的开端。然而，我们面临着一个根本性的挑战：如何支付这些疗法并将其提供给有需要的患者。

由于这些药物治疗的疾病具有慢性特征，我们今天的医疗保健系统为数月和数年的大多数药物付费。然而，细胞和基因疗法大多是一次性治疗。它们的开发，制造，分销和管理方式与之前的药物有着根本不同的方式，因此我们需要一种能够支持其持续发展并确保患者获取的新模式。

我们认为这些一次性疗法的价格应该基于四个关键的价值衡量标准 - 它们在临床和生活质量方面为患者提供的改善，以及它们为医疗保健系统提供的益处和社会更普遍。

我认识到该行业在这种方法上存在分歧。这是因为对于那些没有真正创新记录或仅专注于为患者提供渐进式改进的公司而言，基于价值的模型会产生额外的风险。然而，为了继续推动有希望的疗法的进步，我们需要确保我们鼓励为患者和整个社会提供福利。

该方法诺华了定价Kymriah是一种基于价值的方法的一个例子。Kymriah是一种针对患有致命性血癌的儿童和成人的转化个性化治疗。我们与宾夕法尼亚大学Carl June博士领导的一支令人难以置信的研究团队合作开发了这种救生治疗方法。对于美国大约600名患有无反应的b细胞急性淋巴细胞白血病的儿童，他们或他们的家人没有其他选择。Kymriah是一种高效的一次性治疗，其后续治疗远比传统治疗更为频繁和繁重。

该学院为临床经济评论-一个独立的专家机构，评估的医疗成本效率-分配的高达1,688,000 $为Kymriah成本效益价值为它在儿童中使用。考虑到这种治疗方法在四项关键指标中的价值，我们将儿童使用的Kymriah定价定为475,000美元，远低于ICER设定的成本效益值 - 以及373,000美元用于快速发展的成人癌症。

我们知道这个价格 - 以及其他类似细胞和基因疗法的价格 - 远远超过目前范式下的药品价格。这些治疗方法与过去相去甚远，必须考虑到它们带来的巨大价值。在许多情况下，这些都是一次性治疗，可能有效治疗，延长患者的生命，并显着改善他们的生活质量。例如，Kymriah挽救了生命，在一项关键的临床试验中证明了整体缓解率为83%。

此外，这些疗法证明对更广泛的医疗保健系统具有成本效益，患者需要较少的住院治疗。从这个角度来看，Kymriah提供了价值，因为这些患者唯一的其他潜在治疗选择是来自匹配供体的干细胞移植。第一年的费用为50万至80万美元，可能导致未来更高的治疗费用。最后，这些疗法能够提供切实的社会价值，使家庭成员和照顾者能够重返工作岗位。

除了基于价值的定价外，我们还签订了基于结果或按绩效付费的合同，除非患者符合某些临床里程碑，否则不会收取治疗费用。例如，除非患者符合某些临床里程碑，否则在儿科适应症中施用Kymriah的治疗中心不收取治疗费用。我们期待继续使用这种基于结果的框架。我们还认识到有必要探索新的支付结构，包括那些分散多年一次性治疗费用的支付结构 - 这些改变将要求医疗保健系统调整其当前的支付方式。

作为一名医生研究员，我对细胞和基因疗法的潜力感到乐观，这些疗法可以重新构想我们如何治疗疾病并改变世界各地许多患者的生活。我们正在努力开发新模型，但我们需要开放性和合作伙伴，付款人和医疗系统的承诺，以真正确保患者获得创新的救生治疗。

作为一个行业，我们还需要共同努力，围绕基于价值的定价和成本效益基准的好处建立共识。越来越清楚的是，在未来，医疗保健系统既不能支付也不会支付那些未能为患者，系统和社会带来真正价值的药品。如果我们能够进行必要的系统改变以引入这些新的细胞和基因疗法，我相信我们可以对患者及其家人的生活产生极为有益的影响，并有望使治愈成为现实。