根据阿尔伯塔大学生物学家的最新研究，一种新药可以显着减缓肌萎缩侧索硬化的进展，也称为卢格里格病。目前的治疗只能使退行性疾病的进展缓慢几个月，这些发现可能彻底改变患有ALS的患者的治疗，延长和改善生活质量。

这种名为替比夫定的药物针对的是一种在ALS患者中错误折叠并且无法正常运作的蛋白质。“在大多数ALS患者中，SOD1是一种被误导和行为不端的蛋白质，”生物科学系副教授，该研究的共同作者Ted Allison解释道。“我们发现替比夫定可以大大降低SOD1的毒性，包括改善受试者运动神经元的健康和改善运动。”

研究小组使用计算机模拟来识别具有靶向SOD1蛋白的潜力的药物。从这份候选名单中，科学家们使用动物模型鉴定并测试了最可能的候选人 - 包括替比夫定。

“ALS尚未被充分了解，”主要作者Michele DuVal表示，他最近在Allison的监督下完成了医学和牙科学院博士/博士课程的博士学位。“我们尚未确切地知道运动神经元中出现的问题是什么，或者行为不当的SOD1如何导致毒性。因为对该疾病仍有很多了解，所以ALS研究社区的重点是理解ALS和开发有前景的疗法。 “

替比夫定作为潜在治疗方法的发现尤其令人兴奋，因为该药物已用于治疗肝炎患者。“已经证明，它可以安全地用于患者，并且它具有非常好的潜力，可以在新的临床环境中用于ALS，”Allison说。

通过捐助者对科学学院的慷慨捐助，使这项研究成为可能。“对研究的支持使得科学界能够继续承担风险并在这方面取得突破，”DuVal补充道。

这项研究是与UAlberta校园国家研究委员会的Kovalenko实验室合作完成的。该论文“色氨酸32在ALS的体内运动神经元模型中介导SOD1毒性，并且是小分子治疗的有希望的靶标”，发表于疾病神经生物学。