地平线发现Group plc)(伦敦:HZD)(“地平线”,“公司”或“集团”),一个全球领先的基因编辑和调制的应用细胞系工程,和Pharmahungary集团,一个临床前和临床R& D公司,今天宣布积极早期小说微核糖核酸治疗缺血性心脏疾病的结果。

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RNA寡核苷酸是Horizon公司在科罗拉多州博尔德(原Dharmacon, Inc.)的基地定制的，它被用于成功的研究，为进一步的急性心肌梗死和梗死后心力衰竭动物模型的体内概念验证有效性研究铺平了道路。

基于良好的药代动力学结果和分子水平的药效学数据，微rna (miRNA-125b*-mimic化合物)被鉴定为适合进一步开发。

这项研究也代表了理解上的重大进展，因为目前对miRNA化合物的药代动力学特性知之甚少。

这种潜在的治疗方法是在Pharmahungary的ProtectomiR™项目下开发的，在该项目下，几种用于缺血性疾病细胞保护的miRNA化合物(称为“ProtectomiR”)已经被识别出来。

其目的是开发一种治疗缺血性心脏病的方法，缺血性心脏病是全世界死亡的头号原因。这是一个主要的未满足的医疗需求，因为目前，只有对症治疗是可用的。

Horizon的Dharmacon™定制RNA合成服务能够支持最广泛的项目，包括生成长RNA寡核苷酸、研究微RNA生物的定制RNA抑制剂、定制磷酸化蛋白、专门的化学修饰或修饰基，以及用于体内和临床前开发的大规模订单。

我们博尔德工厂在自定义合成寡核苷酸方面的专业知识已经众所周知很多年了。我们非常高兴能成为这种开发新疗法的创新方法的一部分。”

Terry Pizzie, Horizon Discovery的首席执行官

药代动力学研究是开发这类保护剂的重要一步。我们期待继续与Horizon Discovery合作，为开发治疗缺血性心脏病的新药物的目标而努力。”

佩特·费迪南德迪，医学博士，MBA，制药集团首席执行官和创始人